遺伝子治療の展望とゲノム編集の最新の方法は何ですか？

生物学者博士ドーピングは医学におけるゲノム編集、CRISPR / CASシステムの方法とその応用について通知します。 専門家は、その唯一の科学技術のブレークスルーを生成しないソリューション研究課題を約束について話すだけでなく、このような重大な経済的影響を持つことになります遺伝子工学の革命、遺伝子治療、および医学的問題のゲノム編集など。

CRISPR / Cas9システムに基づいて、ゲノムの編集は、 - だけで昨年登場し、まったく新しい技術です。 それの最初の出版は2013年初頭に登場し、その時にこの技術の使用例で数百もの記事の光を見ました。 ZFN（ジンクフィンガーヌクレアーゼ）とTALENs（転写活性化因子のようなエフェクターヌクレアーゼ）：並行して、他の二つのアプローチは、ゲノム編集を開発しています。 しかしながら、それらはより労働集約的で、あまりエレガントでより高価です。

過去25年間にわたり、科学者たちは徐々に発見したと細菌で免疫力の全く新しいメカニズムを探求し、CRISPRと呼ばれます。 この抜群の発見に最終的に導いた最初の仕事は、しかし、1987年に出版された、当時の資料では、完全に気づかれないままでした。 このシステムの変種の一つは高等生物の細胞に適合したときに重要なブレークスルーは、CRISPRの発見でした。

CRISPR / CASシステムのメカニズムは、カットと二本鎖DNA切断がその中に導入されていることです。 また、DNA分子が細胞に挿入される小さなRNA分子を、プログラムされている非常に特定の位置で切断されます。 今日では、この方法の使用例は、生物のほぼすべての種類があり、開口制限が可能な酵素を酵素後に数十年間使用されてきた伝統的な遺伝子工学的手法とは対照的に生じた、ということが重要です、DNA中の特定の配列を認識し、その中に二本鎖切断を行う、CRISPR / cas9は、あなたが生きている細胞にこれらの遺伝子操作を行うことができます。

従来の切断と遺伝子操作DNA架橋in vitroで、in vitroで別々に保持され、その後DNAを細胞に導入されます。 これは、バイオテクノロジーの先駆け革命に期限内に導きました。

画期的な新機能は、同じ操作が、生細胞内で行われているという事実に存するものでケージに外側から挿入されたDNA分子部分の切断および挿入。 生きた細胞の遺伝物質は、単離されたDNAの操作なしに変更されます。

これは完全に新しい展望を開き、私たちは未来学の推測と現実ではない、実際の遺伝子治療、について話すことができます。 ここまで、主にバイオテクノロジー産業で開発された方法とのZFN TALENSのゲノムを操作するためのCRISPRの使用に伴い、それはまた、特定の用途にしました。 私たちは、動物（マウス、さらにはサルが）遺伝病の治療を行ったことにより技術の兵器を開発者。

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遺伝子治療とは何ですか？ たとえば、あなたが悪い遺伝子を持っている、とあなたは良いものに置き換えたいです。 あなたは、細胞内への良好な遺伝子DNAでこれを入力し、切断機構を指示するDNAと短いRNA分子を切断生成する同じCRISPR導入細胞システムでは、ゲノム中の適切な場所でこれらの「はさみ」。 これらの「はさみ」は、悪い遺伝子を切り出し、その場所に良いを構築しました。 このような遺伝子治療は、すでに生きた動物に行われており、それらが回復します。

次の段階は、医学で使用するために、これらの方法をもたらすことです。 これらのタスクの利用規約は、多くの状況に依存します。 しかし、いくつかのスタートを取らから判断すると、ヒトにおけるいくつかの特定のアプリケーションの例としては、数年、あるいは数ヶ月になります。 主に、これらの方法は、人々は非常にすぐに死ぬことを持っている致命的な疾患の治療のために使用されます。 短期的に、遺伝子治療は、疾患の重症度に依存するであろう。 これは、整形手術のように共通ではないかもしれません。 我々は、細胞の仕事に介入し、常に副作用があるでしょう。 細胞は癌になることができます。

CRISPR / CASシステムは、遺伝病の治療のためだけでなく、使用されています。 これは、人々は、遺伝子が細胞は、彼女がそれを行う方法を知らなかったために新しい何かを、実行させるための修正領域で、合成およびシステム生物学への全体の新たな弾みを与えます。

その他の医療用途のCRISPR - 医療目的のための動物モデルの作成。 それは、ヒト患者のものと同様の特性を付与された動物モデルの作成です。 動物モデルを使用して、我々は病気を研究し、それを治療する方法を開発することができます。 使役動物と人とのよりもはるかに簡単です：禁止事項が多数を削除しました。 修正されたゲノムを有する動物モデルの作製技術は、CRISPRを使用して開発されてきた前に、それは非常に時間がかかり、コスト高であった、高度な資格の専門家の参加を求めています。 今、このプロセスは、現代医学のために非常に重要である、はるかに簡単になりました。