エビデンスに基づいた医療と医薬品開発の原則

どのように今日は、新薬の有効性と安全性を検討しました。

しかし、それができますか？ -治療する医師の権利の質問を上げますか？ あなたがそう思うならば、すべての科学的な方法で疑問がある場合は、彼は後に信用するか拒否するかどうかを本日採用-神がどのような散歩を知っている可能です！ でも、アスピリン記載の死亡後：男は、アスピリンの生活の中で彼の最初のを取り、その後、一般的にすることはできません扱う..死にました！ そして、毎日の利益をもたらすことになることはありません。

科学的根拠に基づいた医療の患者の治療に関する特定の決定の採択は、臨床試験で得られた既存の治療の有効性と安全性の明確な証拠に基づいてされるべきであるという事実に基づいている医療の新しい概念です。 患者とのコミュニケーションの原則からの診断戦略と適切な治療に - 今日では、科学的根拠に基づいた医療は、医療活動のすべての分野で実施されてきた、欧米での臨床実習の改善のモータです。

科学的根拠に基づいた医療の創設者の一人は、20世紀の真ん中にまだある教授アーチーコクランは、感染症の治療の方法は本当に効果的な、既知の方法を考えるようになったでした。 事実は、私たちが患者を与えるときにいくつかの薬が良くなると、それは常に、薬剤自体のアクションに関連付けられていない、ということです。 例について第三は、その効果はプラセボの「奇跡」のパワーによって決定されます。 プラセボは、方法によって、常に広く医学で使用されてきました。 チョークを含むが、非常に効果的なものの - だから、賢明な偉大な医師は「ゴールド」、「シルバー」と「単純な」粉末を使用しています。 実際には、プラセボ治療の近代的なタイプの一つは、ホメオパシーです。 しかし、当然のことながら、本格的な研究薬物で認証はるかに効果的です。

方法論は、特定の設計のために建設されている臨床試験で科学的根拠に基づいた医療、に基づいています。 科学的根拠に基づいた医療の重要な原則の一つは、「二重盲検 "である：患者は、彼がどんな薬またはプラセボを得ることができると述べているインフォームドコンセントを、署名、および医師がそれぞれに含ま無作為化されるグループを知りませんこの研究では患者。 これは、しばしば、プラセボの役割で、実際にはない "ダミー"と新しいものに比較して従来の治療を提供していますありません。 倫理委員会は、疾患の治療が既に開発している場合には、プラセボ「空」の使用を許可することはありません。

マップは、両群の患者は、治療のフルコースを完了した後にのみ開かれます。 次のステップは、統計的な処理です。 それは、明確な基準および観察の多数の統計的分析を使用して新しい薬剤が有効であることを示すことができました。 興味深いことに、広く薬が動作するかどうかを決定するために使用される学生の基準は、ウィリアム・ゴセットによって鋳造された、有名なビール醸造所ギネスで酵母で無理をさせない方法を気遣います。 ミルクやお茶 - 他の基準は、フィッシャーによって提案された、それは女性は小さな彼女は第1カップに注ぎことを区別することができる話で私たちを保証欺くていないかどうかを確認するためにテストする必要がありますどのように多くのミルクティーのカップを考えます。 あなたは何をこれらの数学を考えると、その基準は、その後の人生と死の問題で使用されているものを見つけるでしょうか？

科学的根拠に基づいた医療の方法論は、多くの場合、様々な位置から批判されていますが、治療の実際の有効性と安全性を評価するための他のツールを持っていません。

今、OTC薬のために薬局に来た人の視点から状況を考えます。 どのように彼は、そのような臨床試験に合格した製品を区別することができますか？ ここでは、以下のことを考慮する必要があります。

今日薬理学は、次の2つの方法が行く：最初の方法 - 臨床試験に合格しない、いわゆる栄養補助食品のリリースで、原則として、それらのほとんどが動作していません。 開業医として、私は、彼らが薬局にいる理由、それは難しい答えを見つけます。 ケーススタディ - それはマルチビタミン善意で始まりました。 現代医学のセントラルドグマの一つは、非常に重要な何かの体が欠落している場合ということです、あなたは常にそれが健康のレベルを上げることができない、外からそれをもたらします。

メルドニウムは 、作動薬であることが証明された、プラセボではありません。

（など循環 、New England Journal of Medicine誌、など）最も権威のある雑誌に掲載された研究ミサは、おそらく、生活のための予後を改善しないだけでなく、マルチビタミンの長期使用を示したが、またしています心臓発作の増殖および癌の特定の種類、特に肺癌のリスクに起因します。 しかし、人々は、未知の理由のために、多くの医師は、それらを購入し続けます。 医学の別のパラドックスがあります表示されます：あなたは主観的にマルチビタミンからよう」、薬剤から「良い感じている場合 - 「新鮮な」、それは、薬物が実際に体内でいくつかのパラメータを改善することを意味するものではありません、それよりあなたがに終わります疾患の発症を防止します。

そして、第2の経路が - 本格的な研究チームを開発した医薬品の大手製薬会社の製造です。 彼らは、異なるレベルでライセンスされており、深刻な臨床試験があります。 1が信頼できるかについて、あなたはあなたの医者を知っている必要があります：事実上すべての「ピル」の本当の有効性に関するデータは、専門の医療の検索エンジンで見つけることができます。

だから、薬局に来て、あなたは薬をたくさん見て、あなたは彼らが最も病気を治すことができることを感じることがあります。 実際には、最近あまりない本当に効果の薬を作成されていることは興味深いです。

開発するために有効な薬剤は、いくつかの要因の組み合わせにする必要がありました：
- 社会的に有意な疾患;
- その開発の分子機構を既知。
- 材料の機能は、適切なモデルと、工業的規模で使用することができる生物学的合成法を含む薬物を、作成します。

便利な剤形を発見した場合であっても非常に効果的な薬は進まないだろうことを理解すべきであるアポA1ミラノ - 。 ペプチド の調製 、静脈内注射することが可能であるそのうちのほんの数は大幅に冠動脈に動脈硬化性プラークのサイズを小さくします（ ）精度血管内超音波に応じました。 同様の効果は、長年にわたって、高用量での標準的な脂質低下薬を服用することによって達成することができます。 この薬は、高コストの、だけでなく、ためにOSごとのアプリケーションのためのフォームを作成することができないだけでなく、市場に参入しないことがあります。 他の顕著な例 - と免疫リポソームおよび製造および実用化することは非常に困難である腫瘍抗原に対する樹状突起細胞ワクチン。

医薬品の創造のいくつかの概念があります。 最初は、いわゆる個別（パーソナライズ）治療の開発です。 希少疾患の治療のための排他的なエージェント - 私たちは、希少疾病用医薬品の最も鮮やかな例では、このプロセスを調べてみましょう。 彼らは、科学者は、疾患と関連する生化学的または遺伝的欠陥は、単に補償するためにすることを実現したり、患者の小グループを患ったときに、治療薬の開発に投資するために親戚やサポーターを促し、強すぎるとき、作成を開始しますこれまでの配当金を支払うことになることではなく、命を救うためにそうであること。 それは研究者のグループに起こっている、と彼らは正確に1つのターゲットを持つ照準薬を開発しています。 一般的に、合成は、病気の体にいくつかの欠陥を代替する物質、または疾患の経過を決定する感染受容体と相互作用する分子の作成のいずれかです。 同様に疾患は、多くの機構を介して実装されている場合、例えば、心臓病は、孤立した薬物は、レコード生成することはほとんど不可能です。

必要または設計分子、体内の欠落置換何か、およびその送達システムを受容体に結合する化合物を探索する対象を決定した後。 これらのプロセスのいくつかは、さらに方向合成化学者を実行し、コンピュータ上でシミュレートし、その後特定のモデルに私たちに関心の受容体への親和性分子をテストしています。 そして、通常、げっ歯類として機能すると共に細胞レベルおよび生物学的モデルで動作することができるか否かを判定する。 希少疾病用医薬品の使用の効果は、非常に迅速に見ることができます。 我々は、肝臓で特定の酵素の欠如に関連する疾患の遺伝子供たちの例でこれを見ることができます。 私たちは例100％でそれなしで死亡したであろう子供にこの薬を与え、赤ちゃんが生き残った場合は、有効性の絶対的な証拠です。 珍しい癌、血液疾患、および多発性硬化症の治療のために設計され、そのような薬物。

高血圧、心不全、糖尿病、慢性閉塞性肺疾患などの慢性疾患の治療における根本的に異なる状況。 このような資金は数十年にわたって受け入れられ、死亡のリスクに及ぼす影響を追跡することは困難です。 主な困難は、（例えば、 メルドニウムのための）研究者は分子を保持しているという事実にあるいくつかのモデルとさえ少数の患者に大きな動作する、それが別の患者集団に10年で動作するかどうかを知ることは非常に困難。 科学者は、例えば、糖尿病患者において血糖値を低下させるこの分子を、研究しているとき、彼らは彼らの研究を継続するために資金を取得する方法で通常興味を持っています。

もう一つの危険性は、薬物の種特異性にあります。 最近の分子の多くはげっ歯類ではなく、ウサギ、ブタやイヌで「作業」、作成されています。 薬物がヒトの治療に有効であることはないだろうという知識は、医学が静止している場合は資金を得ることは、自分の研究を継続します。

現像効率が前臨床試験に位置する「インビトロ」分子を示し、第一の相を健康なボランティアにおいて、特に、試験されます。 元の分子は、通常、主な目的は、多くの場合、可能な限り高価として販売大手製薬会社のための有望な分子であるために、小さな研究者のチームが、彼らは科学者や医師に属しない権利、および他のほとんど、によって開発されています。 分子自尊心がオーバー練りと正のフィードバックがちりばめため、大企業のリスクを突くで豚を購入することができるようであっても西に、学界は、非常に狭いです。 数千人の患者に実施し、議論の余地のない科学的なオピニオンリーダーが主導している臨床試験の重要な第三段階、で失敗確かに治すに失敗しました。 糖尿病の致死的合併症の発症半ば20世紀にメトホルミンと使用と比較しつつ、優れた血糖値を低下させる薬剤を防止することができません。 過去数年間で、「革新的な」薬の多くは、薬局の棚に豊富にあり、臨床試験において、プラセボまたは標準的な治療法を超える統計的に有意な優位性を示していません。

臨床研究プロトコルのバックボーンにおける科学的根拠に基づいた医療の原則を含めることは、劇的に長期的に医薬品の安全性を向上させる有効。 例示として、Icの群の抗不整脈薬があります。 これらの資金は完全に許容され、最も深刻な不整脈を削除しています。 これらの薬剤を服用している患者の生活の質が向上します。 患者を処置したかについて従って、Icの抗不整脈薬のクラスを服用している患者の突然死は、医師は、不整脈に関連付けられています。 そして、これらの資金は、主要な研究を完了することが理想的であるように思われました。 しかし、統計的分析は、患者の特定のカテゴリを調査した抗不整脈薬の長期使用に関連した死亡率の急激な増加を示しました。 盲目の研究を除いて他の方法は、治療ホッと症状を受けた患者における突然死の原因を特定することができなかったではないだろう。

"危険な"抗不整脈薬に関しては、彼らが割引されていなかった、と（とき電気的除細動、特に）より深く研究し、その後、これらの薬剤が有用かつ安全であることができるような状況を、見つけました。

科学的根拠に基づいた医療今日は才能の医療として、その正確に一致した個別化治療」勧告にはない。」、そのようなアプローチに反対しています いくつかの研究は、特定の稀な疾患が受け取るの下で有能な医療患者はわずかに長い臨床ガイドラインに従って厳密に処理した人よりも生きることが示されています。 私たちの現実には、このアプローチが原因で、今日ロシアで唯一の少数の専門家が有能な医療知識と経験のための適切なを持っているという事実に非常に危険なことができます。 残念ながら、「個人的な経験の多くの年」に基づいて、一般的な治療は本日、個別の治療とは何の関係もありません。 高度な資格の専門家の医師であったかもしれないものは何でも、彼は患者の特定のグループに直面し、メソッドの限定セットをhonesされます。 治療のさえ非常によく振り回す方法は、医師が批判的に明らかに技術Bが著しく有効性と安全性にも優れていることを示している大規模な調査の公表後に治療戦略を検討する必要があります。

今日の薬剤開発の分野で最も求められている専門家のいくつかは-薬の運命を予測し、新しい実験を提案することができ、いわゆる翻訳 医療に従事するもの、すなわち、非常に最初のテストフェーズを見た人々であります（患者の関与なしに可能で！）リスクとベネフィットを明確にします。 そのような専門家は、特に付着していない、非常に小さいです。 初期の段階で優れた結果を示した薬剤は、現実には、「動作していない」ということです専門家エラー翻訳医学ためか、彼らは単にのみ臨床試験の最終第三段階では、多くの場合、関与していないからです。 製薬会社長年にわたり研究に支出し、数千万ドルのが、最後の行では、薬物を使用することができないことを理解しています。 そのため、まだそんなに高い、市場にもたらすために管理し、それらの薬： "。カジノ新しい分子を作成するための"損失をカバーするために必要な売上高の費用、

ここで最も重要な側面の一つ - この、もちろん、ヒューマニズムの質問：新薬の開発、研究者らは、特定の疾患またはそれらに苦しむ人々の画像の臨床像を「覚えておく」する必要があります。 そして、社会的に重要な疾患の場合には、既に一般に公開され、治療を作成する方法を考えるの初期段階インチ

質問は、システムを調和させるために、効果的な治療は、より手頃な価格の非常に複雑なようにする方法です。 最初は - 新しいアプローチと新分子「標的」の検索です。 しかし、問題は、新しい高分子は、多くの場合、小グループで作成されていることです。 実際に注目に値するそれらのかを理解、それは難しいです：あまりにも多くの悪党。 最後に、世界で今日はもみ殻から小麦を分離することができ、非常に少数の専門家です。 本当に革新的、効果的な製品を生産するもののこれらの小グループ内を検索する - それが問題の根底にある、今の鍵です。 非常に最初にだまされないようにすることが重要です。

ベーネ注： これまでのホメオパシー薬の有効性は、プラセボ対照、無作為化試験のいずれにおいても証明されていません。 $ 100万の賞金が科学的にその有効性を証明することができます研究者は、ジェームズ・ランディ教育財団が表示されます。