医薬品開発
25 Oct 2016
心臓専門医博士ドーピングは希少疾病用医薬品、慢性疾患の治療と革新の損失について語っています。 オーファンドラッグの開発はいかがですか? なぜ科学者たちは、革新的なアイデアのいくつかをあきらめなければならないのですか? そして医学のこの分野でいくつかの専門家は、今日は需要がほとんどですか?
薬局に来たので、あなたは、薬物の多くを参照してください。 あなたは、彼らは、任意の病気を治すことができると思うだろう。 しかし、実際には、近年ではそんなに本当に有効な薬剤を作成していません。 質問: "なぜ?"
質問:「どの薬が開発しました?」。 研究者にいくつかの要因の組み合わせであることを薬物または製薬会社の開発を始めました。
- それは、社会的に重要な疾患です。
- 病気のよく知られている分子機構。
- それファンドや特定の薬物療法を確立する可能性。
私たちはいくつかの枝のための薬剤の開発のためのさまざまなオプションを分割した場合、我々は、彼らが互いに根本的に異なっていることがわかります。 最初の - それはオーファンドラッグ、希少疾患の治療のための排他的なエージェント、画期的な薬です。 それは十分に簡単です。 1は、この欠陥は、それはちょうど十分硬化させるために、疾患に関連していることを認識したときに、この物語のいくつかの映画を撮影しました。 彼は、まさにこの目標を持っている薬を開発している科学者のグループを収集します。 一般に、合成は、その後体内で置き換えられている分子、またはその機能不全に構成されている疾患に印加された受容体と相互作用する分子の合成のいずれかです。
例えば、任意の受容体とのデータと通信し、それらの化合物、最初に検索されます。 これは、これらのプロセスの一部、コンピュータシミュレーションを生じます。 さらに指向合成化学者が実施し、次いで試験したレセプターとの分子の特定のモデルのための親和性を有し、それはいくつかの動物のレベル、細胞レベルで動作することができる場合。 我々はorphanicまたは排他的かつ希少疾患に関するこれらの製剤について話す場合と、あなたが効果を見ることができ、十分な速さがあります。 薬物があれば取るように設計されると、例えば、いくつかの子供たちは、酵素の一つの欠如と関連する遺伝性疾患をGlycogenoses。 私たちは、実際の作業子であるこの薬を行う場合は、この場合には滅びていた子が生き残っています。 私たちは、効果を見ることができます。 この場合の唯一の欠点は、ここで排他的な競争の不在下での単一分子の開発は非常に高価であるため、薬物の生産に対するリターンは、非常に困難であるということです。 この数十は、その後、数百万ドルの何百もあります。 したがって、これらの薬物は高価です。
メルドニウムまたはフェノトロピルは例外ではありません。 メルドニウム買いが脳の改善のための心臓保護、およびフェノトロピルのために作成されました。
我々はファーストトラックの効果をすることはできません慢性、再発性疾患を治療する際に原則的に、状況が異なっています。 彼らは、高血圧、糖尿病です。 準備は何十年と死亡率に及ぼす影響のために作られています - 私たちは最終的に、薬剤、死を割り当てないようにしたい、またはそのような失明などの任意の深刻な合併症を防ぐため、 - それは非常に遠く離れている、トレースするのは非常に困難です。 主な困難は、ここで研究者は一部のモデルで素晴らしい作品分子を保持しているとき、それはこのモデルを受け取る患者の集団における20年後に動作することを理解することは非常に困難であるという事実にあります。 科学者たちは、おそらく例えば、働く分子を研究血糖値を低下させる場合、それらは残念ながら資金を受け取ることが興味を持っています。
製薬会社は、多くの場合、突くに豚を買う、それが健康なボランティアで研究されている場合、臨床試験の次の段階であることができる分子は、あっても第1段階で、それは動作しません。
科学は日和見なってきています。 それは一般的にほとんどのグループで、正確に動作する必要があるため、アメリカの研究者が突然、例えば、彼は他の方法で作ることができることを認識した場合は、例えば、他のリンクに作用するように動作する分子を作ることができ、それは、多くの場合、沈殿させます、トラック、中の実験室での作業に。 助成金を書き込むプロセスは、時間、よく、第三の半分をカバーしています。 離れて基礎から研究室では、助成金は、原則として、与えていない場合、彼らはあなたが別のフィールドに移動することを言います。 そう頻繁に革新的なアイデアは、残念ながら、殺されました。 その後、分子は、チームを前臨床試験に入ったときに - 、残念ながら、ある薬剤、のため、多くの場合、関係書類を収益性の高い分子を売却する必要性を、そして - 原則として、それは再び資金を調達する多くの方法でそれを縛られています製薬会社に与えられた、不完全です。 製薬会社は、多くの場合、突くに豚を買う、それが健康なボランティアで研究されている場合、臨床試験の次の段階であることができる分子は、あっても第1段階で、それは動作しません。 そして、科学者、コミュニティが、それは非常に、非常に保守的である、誰もがお互いを知っているし、誰もが誰もが取ることを望んでいません。 そして、もちろん、製薬会社も働く薬を購入したいです。
そのため、今日最も求められている専門家の1 - 翻訳 医療に従事している者として、誰ができたもの、試験または前臨床の最初のフェーズを参照するには、この場合には、より多くのこの1を検討する必要があると言う、この1側面と、この1は、別の実験を置きます。 しかし、そのような人は非常に少ないです。 そして、残念ながら、欠点のここで、ここでこれらは、 翻訳 医学や小規模な研究で優れた結果を示している薬剤は、第3のテストフェーズを推定するとき、それは次のように数千人の患者でテストされたとき、彼らは単に、ありませんでしたので、スペシャリストですルールは、それが動作しないことが判明します。 薬は動作しませんでした多くの例があります。 そして、これは、ここでこれらの研究、世界的に有名なの最高の専門家による、大規模な、非常に大きいが、非常にある彼らの評判を大切にしているという事実に一部起因しています。 そして、製薬会社が、残念ながら、巨額の資金を投資して、でも最後の変わり目に、この薬を使用すべきでないことを理解しています。 これは残念ながら、どのように現代医学です。 そのため、実際に効果があるものを、まだ市場にもたらすために管理薬とは、とても高価です。
ここで1つの重要な側面 - それは、もちろん、あり、ヒューマニズムの側面は、まだ新しい薬を開発するために、我々の研究者が、特定の疾患に罹患している人々について考えなければなりません。 多くの製薬会社は方法によって、このことを理解し、多くの人々の本当の治癒のために - これらは空の言葉ではありません。 質問は、システムを調和させる方法を、どのように改善するか、である - それは非常に困難です。 最初は - 実際に、どのような技術革新と呼ばれる新しいアプローチのための検索です。 それが実際に動作しないんあまりにも多くの人々は、あまりにも多くの詐欺師を:しかし、ここでの主な困難は、新しい高性能分子が小さい基であり、そして実際に、注目に値することは極めて困難であるそれらのかを理解することです。 したがって、真のイノベーション、正しい、効果的な製品を生み出す革新的な人々のこれらの小グループの中で検索が - それは重要な可能性が最も右の方法の一つです。